Rubuci labaad ee 2021, FDA waxay siisay dib u eegista mudnaanta leh ee CTI's NDA ee bukaanada qaba myelofibrosis oo leh taariikhda PDUFA ee Noofambar 30, 2021. Inta lagu jiro wadahadalka calaamadaynta alaabta, FDA waxay codsatay xog caafimaad oo dheeri ah, taas oo loo gudbiyay wakaaladda Noofambar 24, 2021 Horaantii maanta, FDA waxay ku wargelisay Shirkadda inay tixgeliso soo gudbinta xogta inay ka dhigan tahay "wax ka beddelka weyn" ee NDA iyo sidaas darteed taariikhda PDUFA waxaa lagu kordhiyay saddex bilood si loo bixiyo waqti dheeri ah oo dib u eegis buuxa ah soo gudbinta. Waqtigan xaadirka ah, CTI kama warqabto wax cillado waaweyn ah oo ku jira codsiga.
Pacritinib waa dawo kinase afka ah oo cusub oo si gaar ah loogu talagalay JAK2, IRAK1 iyo CSF1R, iyada oo aan la joojin JAK1. NDA waa la aqbalay iyadoo lagu salaynayo xogta laga helay Wajiga 3 PERSIST-2 iyo PERSIST-1 iyo 2 PAC203 tijaabo caafimaad, iyadoo diirada la saarayo trombocytopenic aadka u daran (platelet wuxuu tiriyaa in ka yar 50 x 109/L) bukaanada ku diiwaangashan daraasaadkan kuwaas oo helay pacritinib 200 mg laba jeer maalintii, oo ay ku jiraan daawaynta safka hore ee bukaan-jiifka iyo bukaanada qaba kahor soo-gaadhista JAK2 inhibitors. Daraasada PERSIST-2, bukaanada qaba thrombocytopenia daran oo lagu daaweeyay pacritinib 200 mg laba jeer maalintii, 29% bukaanada ayaa hoos u dhacay mugga beeryarada ugu yaraan 35%, marka la barbardhigo 3% bukaanada qaata daaweynta ugu fiican ee la heli karo. , oo ay ku jiraan ruxolitinib; 23% bukaanada ayaa hoos u dhacay wadarta guud ee buundooyinka calaamadaha ugu yaraan 50%, marka la barbar dhigo 13% bukaanada helay daawaynta ugu fiican. Isla dadka bukaanka ah ee lagu daweeyay pacritinib, dhacdooyinka xun waxay ahaayeen guud ahaan darajo hoose, lagu maareyn karo daryeel taageero, iyo marar dhif ah ayaa horseeday joojinta. Tirooyinka platelet iyo heerarka hemoglobin ayaa sidoo kale la xasiliyay.
Myelofibrosis waa kansarka dhuuxa lafta kaas oo keena samaynta unug nabar ah oo fibrous ah waxayna u horseedi kartaa trombocytopenia iyo dhiig-yaraan, daciifnimo, daal iyo beeryarada iyo beerka oo balaadha. Gudaha Maraykanka waxaa jira ku dhawaad 21,000 bukaan oo qaba myelofibrosis, 7,000 oo ka mid ah waxay qabaan thrombocytopenia daran (oo lagu qeexay tirada platelet ee dhiiga wax ka yar 50 x109/L). Thrombocytopenia daran waxay la xiriirtaa badbaadada liidata iyo culeyska calaamadaha sare waxayna ku dhici kartaa natiijada horumarka cudurka ama sunta daroogooyinka kale ee JAK2 inhibitors sida JAKAFI iyo INREBIC.
